Takomstich ûndersyk en klinyske proeven foar primêre progressive MS

Kontint

• Oersicht
• Soarten MS
• Understeande primêre progressive MS
• PPMS behanneling
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Oanhâldende klinyske proeven fan PPMS
• NurOwn stamselterapy
• Biotine
• Masitinib
• Foltôge klinyske proeven
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridine
• PPMS-ûndersyk
• De takeaway

Oersicht

Multiple sklerose (MS) is in groanyske autoimmune tastân. It komt foar as it lichem dielen fan it sintrale senuwstelsel (CNS) begjint oan te fallen.

De measte hjoeddeistige medisinen en behannelingen binne rjochte op weromkommende MS en net op primêre progressive MS (PPMS). Klinyske proeven wurde lykwols hieltyd hâlden om PPMS better te begripen en nije, effektive behannelingen te finen.

Soarten MS

De fjouwer haadtypen fan MS binne:

• klinysk isolearre syndroam (CIS)
• weromkearende remitting MS (RRMS)
• primêre progressive MS (PPMS)
• sekundêre progressive MS (SPMS)

Dizze MS-soarten waarden makke om medyske ûndersikers te helpen kategorisearjen fan dielnimmers oan klinyske proeven mei ferlykbere sykteûntwikkeling. Dizze groepearingen kinne ûndersikers de effektiviteit en feiligens fan bepaalde behannelingen evaluearje sûnder in grut oantal dielnimmers te brûken.

Understeande primêre progressive MS

Allinich 15 prosint of sa fan alle minsken dy't diagnoaze binne mei MS hawwe PPMS. PPMS beynfloedet manlju en froulju gelyk, wylst RRMS folle faker foarkomt by froulju dan by manlju.

De measte soarten MS komme foar as it ymmúnsysteem de myelineskede oanfalt. De myelineskede is in fette, beskermjende stof dy't senuwen yn 'e rêgemurch en harsens omgiet. As dizze stof wurdt oanfallen, feroarsaket it ûntstekking.

PPMS liedt ta senuwskea en littekenweefsel op 'e skansearre gebieten. De sykte fersteurt it proses fan senuwkommunikaasje, wêrtroch in ûnfoarspelber patroan fan symptomen en sykteprogresje feroarsaket.

Oars as minsken mei RRMS, ûnderfine minsken mei PPMS de funksje stadichoan minder dan frjemde relapses of remysjes. Neist in stadige ferheging fan ynvaliditeit kinne minsken mei PPMS ek de folgjende symptomen ûnderfine:

• in gefoel fan gefoelens of tinteling
• wurgens
• problemen mei kuierjen of mei koördinearjende bewegingen
• problemen mei fisy, lykas dûbele fisy
• problemen mei ûnthâld en learen
• spierspasmen of spierstyfheit
• feroarings yn stimming

PPMS behanneling

It behanneljen fan PPMS is lestiger dan it behanneljen fan RRMS, en it omfettet it gebrûk fan immunosuppressive terapyen. Dizze terapyen biede allinich tydlike help. Se kinne allinich in pear moanne oant in jier tagelyk feilich en kontinu wurde brûkt.

Wylst de Food and Drug Administration (FDA) in protte medisinen goedkard hat foar RRMS, binne net allegear geskikt foar progressive soarten MS. RRMS-medisinen, dy't ek wol sykte-modifisearjende medisinen (DMD's) wurde neamd, wurde kontinu nommen en hawwe faak net te fernearen side-effekten.

Aktyf demyelinearjende letsels en senuwskea kinne ek wurde fûn yn minsken mei PPMS. De letsels binne heul inflammatoir en kinne skea oanrjochtsje oan 'e myelineskede. It is op it stuit ûndúdlik oft medisinen dy't ûntstekking ferminderje, progressive foarmen fan MS kinne fertrage.

Ocrevus (Ocrelizumab)

De FDA goedkarde Ocrevus (ocrelizumab) as behanneling foar sawol RRMS as PPMS yn maart 2017. Oant hjoed is it it iennichste medisyn dat FDA-goedkard is om PPMS te behanneljen.

Klinyske proeven joegen oan dat it de fuortgong fan symptomen yn PPMS koe fertrage mei sawat 25 prosint yn fergeliking mei in placebo.

Ocrevus is ek goedkard foar de behanneling fan RRMS en "betide" PPMS yn Ingelân. It is noch net goedkard yn oare dielen fan it Feriene Keninkryk.

It Nasjonaal Ynstitút foar Excellence foar sûnens (NICE) wegere Ocrevus yn 't earstoan op grûn fan' e reden dat de kosten foar it leverjen derfan opwaegen foar de foardielen. NICE, de National Health Service (NHS), en de medisynfabrikant (Roche) hawwe lykwols úteinlik har priis opnij ûnderhannele.

Oanhâldende klinyske proeven fan PPMS

In wichtige prioriteit foar ûndersikers is mear te learen oer progressive foarmen fan MS. Nije medisinen moatte strang klinysk testen trochgean foardat de FDA se goedkart.

De measte klinyske proeven duorje foar 2 oant 3 jier. Om't it ûndersyk lykwols beheind is, binne noch langere proeven nedich foar PPMS. Mear RRMS-proeven wurde útfierd om't it makliker is om de effektiviteit fan 'e medikaasje te beoardieljen op' e relapses.

Sjoch de webside National Multiple Sclerosis Society foar in folsleine list fan klinyske proeven yn 'e Feriene Steaten.

De folgjende selekteare proeven binne op it stuit oan 'e gong.

NurOwn stamselterapy

Brainstorm Cell Therapeutics fiert in klinyske proef II-faze út om de feiligens en effektiviteit fan NurOwn-sellen te ûndersiikjen yn 'e behanneling fan progressive MS. Dizze behanneling brûkt stamsellen ôflaat fan dielnimmers dy't binne stimulearre om spesifike groeifaktoaren te produsearjen.

Yn novimber 2019 joech de National Society for Multiple Sclerosis Society Brainstorm Cell Therapeutics in ûndersyksubsydzje fan $ 495,330 ta stipe foar dizze behanneling.

Nei ferwachting sil de proef yn septimber 2020 einigje.

Biotine

MedDay Pharmaceuticals SA fiert op it stuit in klinyske faze III-proef út oer de effektiviteit fan in biotinekapsule mei hege doasis by it behanneljen fan minsken mei progressive MS. De proef is ek fan doel spesifyk te fokusjen op persoanen mei gangproblemen.

Biotine is in fitamine dat is belutsen by ynfloed op sellulêre groeifaktoaren lykas myelineproduksje. De biotinekapsule wurdt fergelike mei in placebo.

De proef rekruteart net mear nije dielnimmers, mar it wurdt net ferwachte dat se einigje oant juny 2023.

Masitinib

AB Science fiert in klinyske faze III-proef út op it medisyn masitinib. Masitinib is in medisyn dat de ûntstekking antwurd blokkeart. Dit liedt ta in legere ymmúnreaksje en legere nivo's fan ûntstekking.

De proef beoardielet de feiligens en effektiviteit fan masitinib yn fergeliking mei in placebo. Twa regelingen foar masitinib-behanneling wurde fergelike mei it placebo: It earste regime brûkt deselde dosaasje yn 't heul, wylst it oare giet om dosaasje-eskalaasje nei 3 moannen.

De proef rekruteart gjin dielnimmers mear. It wurdt ferwachte dat se yn septimber 2020 einigje.

Foltôge klinyske proeven

De folgjende proeven binne koartlyn foltôge. Foar de measten binne de earste as definitive resultaten publisearre.

Ibudilast

MediciNova hat in klinyske proef II-fase foltôge oer it medisyn ibudilast. It doel wie om de feiligens en aktiviteit fan it medisyn te bepalen by minsken mei progressive MS. Yn dizze stúdzje waard ibudilast fergelike mei in placebo.

Earste ûndersyksresultaten jouwe oan dat ibudilast de fuortgong fan harsensatrofy fertrage yn ferliking mei de placebo oer in perioade fan 96 wiken. De meast foarkommende rapporteare side-effekten wiene gastrointestinale symptomen.

Hoewol resultaten belowend binne, binne ekstra proeven nedich om te sjen oft de resultaten fan dizze proef kinne wurde reprodusearre en hoe't ibudilast kin fergelykje mei Ocrevus en oare medisinen.

Idebenone

It Nasjonaal Ynstitút foar Allergy en ynfeksjesykten (NIAID) hat koartlyn in klinyske proef foar faze I / II foltôge om it effekt fan idebenone op minsken mei PPMS te evaluearjen. Idebenone is in syntetyske ferzje fan co-enzym Q10. It wurdt leauwe skea oan it senuwstelsel te beheinen.

Yn 'e rin fan' e lêste 2 jier fan dizze 3-jierrige proef namen dielnimmers it medisyn as in placebo. Foarriedige resultaten joegen oan dat idebenone yn 'e rin fan' e stúdzje gjin foardiel levere oer it placebo.

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries sponsore in fase II-stúdzje yn in besykjen om in bewiis fan konsept op te stellen foar it behanneljen fan PPMS mei laquinimod.

It is net folslein begrepen hoe't laquinimod wurket. It wurdt leauwe dat it gedrach fan ymmúnzellen feroaret, en dêrom skea fan senuwstelsel foarkomt.

Teloarstellende proefresultaten hawwe de fabrikant, Active Biotech, laat om de ûntwikkeling fan laquinimod as medisyn foar MS te stopjen.

Fampridine

Yn 2018 foltôge University College Dublin in faze IV-proef om it effekt fan fampridine te ûndersiikjen by minsken mei dysfunksje yn 'e boppeste lidmaat en PPMS as SPMS. Fampridine is ek bekend as dalfampridine.

Hoewol dizze proef is foltôge, binne gjin resultaten rapporteare.

Neffens in Italjaanske stúdzje út 2019 kin it medisyn lykwols de snelheid fan ynformaasjeferwurking ferbetterje by minsken mei MS. In 2019-oersjoch en meta-analyze konkludearren dat d'r sterk bewiis wie dat it medisyn it fermogen fan minsken mei MS ferbettere om koarte ôfstannen te rinnen, lykas har waarnommen kuierkapasiteit.

PPMS-ûndersyk

De National Multiple Sclerosis Society promoveart trochgeand ûndersyk nei progressive soarten MS. It doel is om suksesfolle behannelingen te meitsjen.

Guon ûndersiken hawwe rjochte op it ferskil tusken minsken mei PPMS en sûne persoanen. In resint ûndersyk die bliken dat stamsellen yn 'e harsens fan minsken mei PPMS âlder lykje dan deselde stamsellen by sûne minsken fan in selde leeftyd.

Derneist fûnen de ûndersikers dat doe't oligodendrocyten, de sellen dy't myelin produsearje, waarden bleatsteld oan dizze stamsellen, se oare proteïnen útdrukten dan yn sûne persoanen. Doe't dizze proteïne-ekspresje waard blokkeare, gedrage de oligodendrocyten normaal. Dit kin helpe te ferklearjen wêrom't de myelin kompromitteare is yn minsken mei PPMS.

In oare stúdzje fûn dat minsken mei progressive MS legere nivo's fan molekulen hienen galsoeren. Galssoeren hawwe meardere funksjes, benammen yn spiisfertarring. Se hawwe ek in anty-inflammatoare effekt op guon sellen.

Receptors foar galsoeren waarden ek fûn op sellen yn MS-weefsel. It wurdt tocht dat oanfolling mei gallsoeren minsken mei progressive MS kin profitearje. Eins is in klinyske proef om dit krekt te testen op it stuit oan 'e gong.

De takeaway

Sikehûzen, universiteiten en oare organisaasjes yn 'e heule Feriene Steaten wurkje kontinu om mear te learen oer PPMS en MS yn' t algemien.

Oant no is mar ien medisyn, Ocrevus, goedkard troch de FDA foar behanneling fan PPMS. Wylst Ocrevus de fuortgong fan PPMS fertraget, stopet it de fuortgong net.

Guon medisinen, lykas ibudilast, lykje kânsryk basearre op iere proeven. Oare medisinen, lykas idebenone en laquinimod, binne net oantoand dat se effektyf binne.

Oanfoljende proeven binne nedich om ekstra terapyen foar PPMS te identifisearjen. Freegje jo soarchoanbieder oer de lêste klinyske proeven en ûndersyk dat jo kinne profitearje.