Wat is primêre myelofibrose?

Kontint

• Primêre myelofibrose-symptomen
• Primêre myelofibrose-stadia
• Wat feroarsaket primêre myelofibrose?
• Risikofaktoaren foar primêre myelofibrose
• Primêre myelofibrose behannele opsjes
• Medikaasjes om symptomen te behearjen
• JAK-remmers
• Stamceltransplantaasjes
• Gemoterapy en strieling
• Bloedtransfúzjes
• Sjirurgy
• Aktuele klinyske proeven
• Lifestyle feroaret
• Outlook
• Ôfhelje

Primêre myelofibrose (MF) is in seldsume kanker dy't in opbou feroarsaket fan littekenweefsel, bekend as fibrose, yn it bienmurch. Dit foarkomt dat jo bienmurch in normale hoemannichte bloedsellen produseart.

Primêr MF is in soarte fan bloedkanker. It is ien fan 'e trije soarten myeloproliferative neoplasms (MPN) dy't foarkomme as sellen te faak ferdiele of net sa faak stjerre as se moatte. Oare MPN's omfetsje polycythemia vera en essensjele thrombocythemia.

Dokters sjogge nei ferskate faktoaren om primêre MF te diagnostisearjen. Jo kinne in bloedtest krije en in bienmurchbiopsie om MF te diagnostisearjen.

Primêre myelofibrose-symptomen

Jo kinne in protte jierren gjin symptomen ûnderfine. Symptomen begjinne normaal pas stadichoan te foarkommen nei littekens yn 'e bonkenmerch slimmer en begjint te bemuoien mei de produksje fan bloedsellen.

Primêre myelofibrose-symptomen kinne omfetsje:

• wurgens
• sykheljen
• bleek fel
• koarts
• faak ynfeksjes
• maklik blauwe plakken
• nacht swit
• gjin sin oan iten
• ûnferklearber gewichtsverlies
• bliedend tandvlees
• faak neusbloedingen
• folheid of pine yn 'e búk oan' e linker kant (feroarsake troch in fergrutte milt)
• problemen mei leverfunksje
• jeuk
• gewrichts- as bonke-pine
• jicht

Minsken mei MF hawwe normaal in heul leech nivo reade bloedsellen. Se kinne ek in wite bloedsellen hawwe dat te heech of te leech is. Jo dokter kin dizze unregelmjittichheden allinich ûntdekke by in regelmjittige kontrôle nei in routine folsleine bloedtelling.

Primêre myelofibrose-stadia

Oars as oare soarten kankers hat primêre MF gjin dúdlik definieare stadia. Jo dokter kin ynstee it Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) brûke om jo te kategorisearjen yn in groep mei lege, tusken- of hege risiko.

Se sille besjen oft jo:

• hawwe in hemoglobine-nivo dat minder is dan 10 gram per desiliter
• hawwe in wite bloedsellen tellen dat grutter is dan 25 × 10⁹ per liter
• binne âlder dan 65 jier âld
• hawwe sirkulearjende eksplosjesellen gelyk oan of minder dan 1 prosint
• ûnderfine symptomen lykas wurgens, nachtswetten, koarts, en gewichtsverlies

Jo wurde beskôge as leechrisiko as gjin fan 'e boppesteande op jo jildt. Oan ien of twa fan dizze kritearia foldogge set jo jo yn 'e tuskenrisiko-groep. Oan trije of mear fan dizze kritearia foldogge pleatst jo yn 'e groep mei hege risiko's.

Wat feroarsaket primêre myelofibrose?

Undersikers begripe net krekt wat MF feroarsaket. It is normaal net genetysk erfd. Dat betsjut dat jo de sykte net kinne krije fan jo âlders en dat net kinne trochjaan oan jo bern, hoewol MF wol yn famyljes draait. Guon ûndersiik suggerearje dat it kin wurde feroarsake troch ferwurven genmutaasjes dy't ynfloed hawwe op de signaleringswegen fan sellen.

fan minsken mei MF hawwe in genmutaasje bekend as janus-assosjearre kinase 2 (JAK2) dat ynfloed hat op bloedstamsellen. De JAK2 mutaasje skept in probleem yn hoe't it bienmurch reade bloedsellen produseart.

Abnormale bloedstamsellen yn it bienmurch meitsje folwoeksen bloedsellen dy't rap replikearje en it bienmurch oernimme. In opbou fan bloedsellen feroarsaket littekens en ûntstekking dy't ynfloed hat op it fermogen fan it bienmurch om normale bloedsellen te meitsjen. Dit resulteart normaal yn minder dan normale reade bloedsellen en te folle wite bloedsellen.

Undersikers hawwe MF keppele oan oare genmutaasjes. Rûnom 5 oant 10 prosint fan minsken mei MF hat in MPL genmutaasje. Sawat 23,5 prosint hat in genmutaasje neamd calreticulin (CALR).

Risikofaktoaren foar primêre myelofibrose

Primêre MF is heul seldsum. It komt foar yn mar sawat 1.5 per elke 100.000 minsken yn 'e Feriene Steaten. De sykte kin sawol manlju as froulju beynfloedzje.

In pear faktoaren kinne it risiko fan in persoan om primêre MF te krijen ferheegje, ynklusyf:

• mear as 60 jier âld wêze
• bleatstelling oan petrochemicaliën lykas benzeen en tolueen
• bleatstelling oan ionisearjende strieling
• it hawwen fan in JAK2 genmutaasje

Primêre myelofibrose behannele opsjes

As jo ​​gjin MF-symptomen hawwe, kin jo dokter jo miskien net behannelje en yn plak fan jo soarchfâldich kontrolearje mei routine kontrôles. As symptomen ienris begjinne, is behanneling fan doel om symptomen te behearjen en jo kwaliteit fan libben te ferbetterjen.

Primêre opsjes foar myelofibrose-behanneling omfetsje medisinen, gemoterapy, strieling, stamzeltransplantaasjes, bloedtransfúzjes en sjirurgy.

Medikaasjes om symptomen te behearjen

Ferskate medisinen kinne helpe by it behanneljen fan symptomen lykas wurgens en stolling.

Jo dokter kin leechdosis aspirine of hydroxyurea oanbefelje om it risiko fan djippe feneuze trombose (DVT) te ferminderjen.

Medikaasjes foar behanneling fan lege reade bloedsellen (bloedearmoede) keppele oan MF omfetsje:

• androgen terapy
• steroïden, lykas prednison
• thalidomide (Thalomid)
• lenalidomide (Revlimid)
• erythropoiesis stimulearjende aginten (ESA's)

JAK-remmers

JAK-remmers behannelje MF-symptomen troch aktivearjen fan 'e JAK2 gen en it JAK1-proteïne. Ruxolitinib (Jakafi) en fedratinib (Inrebic) binne de twa medisinen dy't goedkard binne troch de Food and Drug Administration (FDA) foar it behanneljen fan intermediate-risk as high-risk MF. Ferskate oare JAK-remmers wurde op it stuit test yn klinyske proeven.

Ruxolitinib is oantoand om miltfergrutting te ferminderjen en ferskate MF-relatearre symptomen te ferminderjen, lykas abdominale ûngemak, bonke pine, en jeuk. It ferleget ek nivo's fan pro-inflammatoare cytokines yn it bloed. Dit kin MF-symptomen helpe, lykas wurgens, koarts, nachtswetten, en gewichtsverlies.

Fedratinib wurdt normaal jûn as ruxolitinib net wurket. It is in heul sterke JAK2-selektive ynhibitor. It draacht in lyts risiko fan serieuze en potinsjeel fatale harsenskea bekend as encefalopaty.

Stamceltransplantaasjes

In allogeneic stamceltransplantaasje (ASCT) is de ienige echte potensjele genêzing foar MF. Ek bekend as in bienmurchtransplantaasje, giet it om it ûntfangen fan in ynfúzje fan stamsellen fan in sûne donor. Dizze sûne stamsellen ferfange dysfunksjonele stamsellen.

De proseduere hat in heech risiko op libbensgefaarlike side-effekten. Jo wurde foarsichtich kontroleare foardat jo mei in donor passe. ASCT wurdt typysk allinich beskôge foar minsken mei MF tusken tusken risiko's en hege risiko's dy't ûnder de leeftyd fan 70 binne.

Gemoterapy en strieling

Gemoterapy-medisinen ynklusyf hydroxyurea kinne helpe om in fergrutte milt te ferminderjen dy't keppele is oan MF. Stralingsterapy wurdt ek wolris brûkt as JAK-remmers en gemoterapy net genôch binne om de miltgrutte te ferminderjen.

Bloedtransfúzjes

In bloedtransfúzje fan sûne reade bloedsellen kin brûkt wurde om it oantal reade bloedsellen te ferheegjen en bloedearmoed te behanneljen.

Sjirurgy

As in fergrutte milt earnstige symptomen feroarsaket, kin jo dokter somtiden sjirurgysk ferwiderje fan 'e milt. Dizze proseduere wurdt bekend as splenektomy.

Aktuele klinyske proeven

Tsientallen medisinen wurde op it stuit ûndersocht foar behanneling fan primêre myelofibrose. Dizze omfetsje in protte oare medisinen dy't JAK2 remme.

De MPN Research Foundation hâldt in list mei klinyske proeven foar MF. Guon fan dizze proeven binne al begon te testen. Oaren wervje op it stuit pasjinten. It beslút om mei te dwaan oan in klinyske proef moat foarsichtich wurde makke mei jo dokter en famylje.

Drugs geane troch fjouwer fazen fan klinyske proeven foardat se goedkarring krije troch de FDA. Allinich in pear nije medisinen binne op it stuit yn 'e faze III-poadium fan klinyske proeven, ynklusyf pacritinib en momelotinib.

Fase I en II klinyske proeven suggerearje dat everolimus (RAD001) kin helpe by it ferminderjen fan symptomen en miltgrutte by minsken mei MF. Dit medisyn remt in paad yn bloedprodusearjende sellen dy't liede kinne ta abnormale selgroei yn MF.

Lifestyle feroaret

Jo kinne jo emosjoneel beklamme fiele nei it ûntfangen fan in primêre MF-diagnoaze, sels as jo gjin symptomen hawwe. It is wichtich om stipe te freegjen fan famylje en freonen.

Moetsje mei in ferpleechkundige of maatskiplik wurker kin jo in rykdom oan ynformaasje leverje oer hoe't in kankerdiagnoaze jo libben kin beynfloedzje. Jo kinne jo dokter ek wolle oer wurkje mei in fergunning profesjonele geastlike sûnens.

Oare feroarings yn libbensstyl kinne jo helpe om stress te behearjen. Meditaasje, yoga, natuerwandelingen, of sels nei muzyk harkje kinne jo stimming en algemiene wolwêzen ferheegje.

Outlook

Primêr MF kin yn 'e earste fazen gjin symptomen feroarsaakje en kin wurde beheard mei in ferskaat oan behannelingen. It foarútsjoch fan it foarútsjoch en it oerlibjen foar MF kin lestich wêze. De sykte giet by guon minsken in lange perioade net foarút.

Skattingen foar oerlibjen fariearje ôfhinklik fan oft in persoan yn in lege, tuskenbeiden as heechrisiko-groep sit. Guon ûndersiik suggerearje dat dy yn 'e groep mei lege risiko's de earste 5 jier nei diagnoaze ferlykbere oerlibbenssifers hawwe as de algemiene befolking, wêrby't de oerlibbingssifers begjinne te ferminderjen. Minsken yn 'e groep mei hege risiko oerlibben oant 7 jier.

MF kin oer tiid liede ta serieuze komplikaasjes. Primêre MF giet oer yn in serieuzer en lestiger te behanneljen bloedkanker bekend as acute myeloide leukemy (AML) yn sawat 15 oant 20 prosint fan 'e gefallen.

De measte behannelingen foar primêre MF fokusje op it behearen fan komplikaasjes keppele oan MF. Dizze omfetsje bloedearmoed, fergrutte milt, komplikaasjes foar bloedstolling, te folle wite bloedsellen as bloedplaatjes, en hawwe lege bloedplaatjes tellen. Behannelingen beheare ek symptomen lykas wurgens, nachtsweet, jeukende hûd, koarts, gewrichtspine en jicht.

Ôfhelje

Primêre MF is in seldsume kanker dy't ynfloed hat op jo bloedsellen. In protte minsken sille earst gjin symptomen ûnderfine oant de kanker fuort is. De iennichste potensjele genêzing foar primêre MF is in stamzeltransplantaasje, mar d'r binne ferskate oare behannelingen en klinyske proeven ûnderweis om symptomen te behearjen en jo kwaliteit fan libben te ferbetterjen.