Gentherapy: wat it is, hoe't it wurdt dien en wat kin wurde behannele

Kontint

• Hoe't it wurdt dien
• CRISPR Technique
• T-sel technyk foar auto
• Sykten dy't gentherapy kin behannelje
• Gentherapy tsjin kanker

Gentherapy, ek wol genterapy of gene bewurkjen neamd, is in ynnovative behanneling dy't bestiet út in set techniken dy't nuttich kinne wêze yn 'e behanneling en previnsje fan komplekse sykten, lykas genetyske sykten en kanker, troch modifikaasje fan spesifike genen.

Genen kinne wurde definieare as de fûnemintele ienheid fan erflikens en besteane út in spesifike opienfolging fan nukleinsoaren, dat is, DNA en RNA, en dy't ynformaasje hawwe oangeande de skaaimerken en sûnens fan 'e persoan. Sadwaande bestiet dit soarte behanneling út feroaringen yn it DNA fan 'e sellen dy't beynfloede binne troch de sykte en it aktivearjen fan' e definsjes fan it lichem om it beskeadige weefsel te erkennen en it eliminearjen derfan te befoarderjen.

De sykten dy't op dizze manier kinne wurde behannele binne dyjingen dy't wat feroaring yn it DNA omfetsje, lykas kanker, autoimmune sykten, sûkersykte, cystyske fibrose, ûnder oare degenerative as genetyske sykten, lykwols binne se yn in protte gefallen noch yn 'e ûntwikkelingsfaze tests.

Hoe't it wurdt dien

Gentherapy bestiet út genen ynstee fan medisinen foar it behanneljen fan sykten. It wurdt dien troch it feroarjen fan it genetyske materiaal fan it weefsel dat troch de sykte kompromitteare is troch in oar dat normaal is. Op it stuit is gentherapy útfierd mei twa molekulêre techniken, de CRISPR-technyk en de Car T-Cell-technyk:

CRISPR Technique

De CRISPR-technyk bestiet út it feroarjen fan spesifike regio's fan DNA dy't relatearre kinne wêze oan sykten. Sa kin dizze technyk genen feroarje op spesifike lokaasjes, op in krekte, snelle en minder djoere manier. Yn 't algemien kin de technyk yn in pear stappen wurde útfierd:

• Spesifike genen, dy't ek doelgenen as sekwinsjes kinne neamd wurde, wurde identifisearre;
• Nei identifikaasje meitsje wittenskippers in "gids RNA" folchoarder dy't de doelregio oanfollet;
• Dit RNA wurdt tegearre mei it Cas 9-proteïne yn 'e sel pleatst, dat wurket troch de doel-DNA-folchoarder te snijen;
• Dan wurdt in nije DNA-folchoarder yn 'e foarige folchoarder ynfoege.

De measte genetyske feroaringen omfetsje genen yn somatyske sellen, dat binne sellen dy't genetysk materiaal befetsje dat net trochjûn wurdt fan generaasje op generaasje, en de feroaring beheint ta krekt dy persoan. Der binne lykwols ûndersiik en eksperiminten ûntstien wêryn't de CRISPR-technyk wurdt útfierd op kiemsellen, dat is op it aai of sperma, dy't in searje fragen generearre hawwe oer de tapassing fan 'e technyk en har feiligens yn' e ûntwikkeling fan 'e persoan. ,

De konsekwinsjes op lange termyn fan 'e technyk en genbewurkjen binne noch net bekend. Wittenskippers leauwe dat de manipulaasje fan minsklike genen in persoan gefoeliger kin meitsje foar it foarkommen fan spontane mutaasjes, wat kin liede ta oeraktivaasje fan it ymmúnsysteem of it ûntstean fan serieuzere sykten.

Neist de diskusje oer it bewurkjen fan genen om te draaien oer de mooglikheid fan spontane mutaasjes en oerdraachberens fan 'e feroaring foar takomstige generaasjes, is it etyske probleem fan' e proseduere ek breed besprutsen, om't dizze technyk ek kin wurde brûkt om de baby's te feroarjen skaaimerken, lykas eachkleur, hichte, hierkleur, ensfh.

T-sel technyk foar auto

De technyk Car T-Cell wurdt al brûkt yn 'e Feriene Steaten, Jeropa, Sina en Japan en is koartlyn brûkt yn Brazylje foar it behanneljen fan lymfoom. Dizze technyk bestiet út it feroarjen fan it ymmúnsysteem, sadat tumorzellen maklik wurde herkend en elimineare út it lichem.

Hjirfoar wurde de definsje T-sellen fan 'e persoan fuortsmiten en har genetyske materiaal wurdt manipulearre troch it CAR-gen ta te foegjen oan' e sellen, dat bekend is as in chimeryske antigenreceptor. Nei it tafoegjen fan it gen wurdt it oantal sellen ferhege en fanôf it momint dat in adekwaat oantal sellen wurdt ferifieare en de oanwêzigens fan mear oanpaste struktueren foar tumorherkenning, is d'r in ynduksje fan ferswakking fan it ymmúnsysteem fan 'e persoan en, dan, ynjeksje fan definsjesellen oanpast mei it CAR-gen.

Sadwaande is d'r aktivearring fan it ymmúnsysteem, dat makliker tumorzellen begjint te herkennen en dizze sellen effektiver kin eliminearje.

Sykten dy't gentherapy kin behannelje

Gentherapy is kânsryk foar de behanneling fan elke genetyske sykte, mar allinich foar guon kin it al wurde útfierd of is yn 'e testfaze. Genetyske bewurking is ûndersocht mei as doel genetyske sykten te behanneljen, lykas cystyske fibrose, oanberne blinens, hemofilia en sikkelcelanemyme, mar it is ek beskôge as in technyk dy't it foarkommen fan serieuzere en komplekse sykten kin befoarderje , lykas bygelyks kanker, hert sykte en HIV-ynfeksje, bygelyks.

Nettsjinsteande dat se mear ûndersocht binne foar de behanneling en previnsje fan sykten, kin it bewurkjen fan genen ek tapast wurde yn planten, sadat se toleranter wurde foar klimaatferoaring en resistenter foar parasiten en pestisiden, en yn iten mei it doel voedzamer te wêzen ,

Gentherapy tsjin kanker

Genterapy foar kankerbehanneling wurdt yn guon lannen al útfierd en is benammen oanjûn foar spesifike gefallen fan leukemias, lymfomen, melanomen as sarkomen, bygelyks. Dizze soarte terapy bestiet foaral út it aktivearjen fan definsjesellen fan it lichem om tumorsellen te herkennen en te eliminearjen, wat wurdt dien troch genetysk modifisearre weefsels of firussen yn it lichem fan 'e pasjint te spuiten.

It wurdt leauwe dat, yn 'e takomst, gentherapy effisjinter wurde sil en hjoeddeistige kankerbehandelingen ferfange sil, lykwols, om't it noch djoer is en avansearre technology fereasket, wurdt it by foarkar oanjûn yn gefallen dy't net reagearje op behanneling mei gemoterapy, radiotherapy en sjirurgy.